ゾルゲンスマ承認で思うこと。

　FDAがSMAの遺伝子治療薬ゾルゲンスマを承認しました。薬価は、2.3億円。この値段は高い・安い色々な意見があがっていますね。1回の治療で完治するのであれば、私は安いのかなと思います。核酸医薬品のSMA治療薬スピンラザは、1年目は6回投与、2年目以降は3回で、アメリカでの薬価は、1年目8000万円超ですので、明らかにゾルゲンスマは安いです。
　致死性の遺伝性疾患に対して、新たなモダリティにより人命が救われ、子供達が将来を描けるようになることは、素晴らしいことだと思います。どんどん医療が発達して、救われる命が増えることを願います。
　一方、核酸医薬品として初めて商業的に成功したとされるスピンラザはシェアを奪われることになるでしょう、薬価も下がるかもしれません。様々なモダリティが、それぞれに適した疾患に合わせて選択される時代になったということですね。
　

C9orf72-related disorder

ご無沙汰しており申し訳ありません。
今年もどうぞよろしくお願いします。
仕事などなどで、時間が取れず更新滞ってます。すみません。読みたい論文もあるのですが、なかなかです。

特許検索をしていたら、waveの特許が公開されていましたので、共有させてもらいます。
2/14のバレンタインの日に、公開になっていたようです。
本来ならば、斜め読みでもして、レビューっぽくすればよいのですが、2つ同時に公開されているうえ、両方足すと1000ページ。審査官も大変です。いずれもC9orf72に関するもののようです。
これまで、waveの情報はほとんど出てこなかったですが、今後はかなりの内容が学会などでも発表されるのではと楽しみにしています。

wave-1

wave-2