Nucleic Acid Chemistry Classic

MOE gapmerのTofersenが承認 血漿からのサロゲートマーカーとしてニューロフィラメント軽鎖(Nfl)が使われ、一旦承認されたという感じでしょうか。ALS(筋萎縮性側索硬化症)に対する核酸医薬品がさまざま開発されているので、明るいニュースだと思います。投与量100 m...

核酸医薬品の適応疾患としてよく検討される希少疾患について、皆さんが歩いたり走った距離に応じて、サノフィ社が疾患支援金を提供するイベントが開催されます。サノフィさんも、佐野玲愛（サノレア）という２次元アイドル的なキャラを登場させて啓蒙活動されています。 イベントの参加は、 RUNN...

ご無沙汰ぶりです、更新できておらずすみません。先日あるオリゴのCROの若手研究者の方とお話する機会があり、更新しないのですかと聞かれまして、思い腰を上げて最近読んだ古い論文紹介をさせて頂きます。 最近、ピクシル（9-phenylxanthen-9-yl, Pix)基についての論文...

日本新薬の国産初アンチセンス医薬品、ビルトラセンに薬価がつきました。 ビルトラルセン（ビルテプソ）は、エキソンスキッピング型のアンチセンス核酸で、ジストロフィン遺伝子のエキソン53をスキップすることにより、機能するジストロフィンタンパクを発現させるという、教科書的な核酸医薬品で...

バタバタ忙しくて、更新できてなくてすみません。仕事に追われてなかなか時間が取れなかったです。 TBAF について、調べ直しする必要があったので、せっかくなのでまとめてみました。　 RNA 化学合成後の 2'-TBDMS (TBS) 基の脱保護には、 TEA·3HF が広く...

　n = 1の臨床試験が行われているアンチセンス薬ミラセン（Milasen）。Milaちゃんという、バッテン病の患者のためのエキソンスキッピング型MOEのASO薬です。Milaちゃんのお母さんのトランスポゾン変異が原因で、この遺伝子変異によるバッテン病患者は、世界中でMilaちゃ...

　FDAがSMAの遺伝子治療薬ゾルゲンスマを承認しました。薬価は、2.3億円。この値段は高い・安い色々な意見があがっていますね。1回の治療で完治するのであれば、私は安いのかなと思います。核酸医薬品のSMA治療薬スピンラザは、1年目は6回投与、2年目以降は3回で、アメリカでの薬価は...