Tofersen承認ですね。

MOE gapmerのTofersenが承認

血漿からのサロゲートマーカーとしてニューロフィラメント軽鎖(Nfl)が使われ、一旦承認されたという感じでしょうか。ALS(筋萎縮性側索硬化症)に対する核酸医薬品がさまざま開発されているので、明るいニュースだと思います。投与量100 mg/15mL/ヒト(8 doses in 24 wkと思われる_N Engl J Med 2022; 387:1099-1110 DOI: 10.1056/NEJMoa2204705）で髄腔内投与なので、かなり多いと感じます。同じMOE gapmerで、トランスサイレチンアミロイドーシスに対するInotersenは、284 mg/1.5 mL/wk/ヒト皮下投与なので、これと比較すると、もはや局所投与ではない（汗）。血中暴露もそれなりにありますね。論文でも髄腔内投与によるadverse event(Table 3)はかなりでているので、今後解決していくべき課題ですね。けどメデタイです。

Ionis のプレスリリース

biogenのプレスリリース

Run & walk で希少疾患支援

核酸医薬品の適応疾患としてよく検討される希少疾患について、皆さんが歩いたり走った距離に応じて、サノフィ社が疾患支援金を提供するイベントが開催されます。サノフィさんも、佐野玲愛（サノレア）という２次元アイドル的なキャラを登場させて啓蒙活動されています。

イベントの参加は、RUNNETというマラソンなどの大会エントリーサイトから無料で参加できます。アプリを入れてGPSをonして歩いたり、走ったりしたら良いそうです。GPS-watchともリンクしているそうです（ガーミン、エプソン、apple watch、私のポラールは対応不可？）

数年前は、1kmあたり80円提供しているとのことでしたが、今年の単価はどのようになっているのかわかりませんでした。

距離のカウントは、4/7(金）スタートです。

よろしければどうぞ。

Rare Disease Day Support Run & Walk Project 2023【公式】
RDDのサポートプロジェクトです。希少・難治性疾患と向き合う患者さんのことを想いながらラン・ウォークを行い、参加者全員で達成した距離に応じた金額を、サノフィが難病患者団体の活動のために支援させていただきます。