Tofersen承認ですね。

MOE gapmerのTofersenが承認

血漿からのサロゲートマーカーとしてニューロフィラメント軽鎖(Nfl)が使われ、一旦承認されたという感じでしょうか。ALS(筋萎縮性側索硬化症)に対する核酸医薬品がさまざま開発されているので、明るいニュースだと思います。投与量100 mg/15mL/ヒト(8 doses in 24 wkと思われる_N Engl J Med 2022; 387:1099-1110 DOI: 10.1056/NEJMoa2204705）で髄腔内投与なので、かなり多いと感じます。同じMOE gapmerで、トランスサイレチンアミロイドーシスに対するInotersenは、284 mg/1.5 mL/wk/ヒト皮下投与なので、これと比較すると、もはや局所投与ではない（汗）。血中暴露もそれなりにありますね。論文でも髄腔内投与によるadverse event(Table 3)はかなりでているので、今後解決していくべき課題ですね。けどメデタイです。

Ionis のプレスリリース

biogenのプレスリリース